Ultomiris는 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)가 있는 성인용으로 EU에서 승인되었습니다.

Apr 20, 2023

울토미리스(라불리주맙)는 유럽 연합(EU)에서 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) 시신경척수염 스펙트럼 장애가 있는 성인 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 지속성 C5 보체 억제제로 승인되었습니다. (NMOSD).1

유럽연합 집행위원회의 승인은 인체 사용을 위한 의약품 위원회의 긍정적인 의견에 따른 것이며, 신경학 연보(Annals of Neurology)에 온라인으로 게재되고 구별 요약으로 선정된 CHAMPION-NMOSD 3상 시험의 결과를 기반으로 합니다. 2023년 미국 신경학회 연례 회의.2 임상 시험에서 Ultomiris는 중추적인 Soliris PREVENT 임상 시험의 외부 위약군과 비교되었습니다.

Ultomiris는 독립 심사 위원회에서 확인한 첫 번째 재판 재발까지의 시간이라는 1차 평가변수를 충족했습니다. Ultomiris 환자에서는 평균 치료 기간이 73주(재발 위험 감소: 98.6%, 위험 비율(95% CI): 0.014(0.000, 0.103), p<0.0001)이고 평균 치료 기간인 90주 동안 재발이 전혀 발생하지 않았습니다. 주.2

NMOSD는 척추와 시신경을 포함한 중추신경계(CNS)에 영향을 미치는 희귀하고 쇠약해지는 자가면역 질환입니다.3-5 NMOSD를 앓고 있는 대부분의 사람들은 새로운 신경학적 증상의 발병 또는 기존 신경학적 증상의 악화를 특징으로 하는 예측할 수 없는 재발을 경험합니다. 증상은 심각하고 재발하는 경향이 있으며 영구적인 장애를 초래할 수 있습니다.6-8 EU에서 진단된 성인 NMOSD 유병률은 약 5,000명으로 추산됩니다.9

독일 뒤셀도르프 소재 하인리히 하이네 대학교 의과대학 신경학과 교수 Orhan Aktas 박사는 다음과 같이 말했습니다: "효과적인 NMOSD 관리는 재발을 줄이는 데 달려 있습니다. 단 한 번의 재발이라도 환자가 움직일 수 없게 만드는 돌이킬 수 없는 장애를 유발할 수 있습니다. 유럽에서 승인된 이번 승인은 Ultomiris가 8주마다 투여하는 중추적 임상시험에서 재발이 전혀 없는 것으로 나타났기 때문에 환자와 의사에게 탁월한 재발 위험 감소 효과를 지닌 새롭고 오래 지속되는 치료법을 제공하게 될 것입니다."

Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 다음과 같이 말했습니다: "처음으로 승인된 NMOSD 치료법을 EU에 제공한 지 불과 4년 만에 우리는 NMOSD의 영향을 받은 사람들의 재발을 제거할 수 있는 Ultomiris를 통해 치료 환경을 다시 한 번 발전시키게 되어 기쁘게 생각합니다. 이번 승인은 CHAMPION-NMOSD 임상시험에 참여한 환자, 간병인, 의료 서비스 제공자를 포함한 NMOSD 커뮤니티와의 광범위한 작업과 협력의 결실이며, 전 세계적으로 우리의 혁신적인 의약품에 대한 접근성을 지속적으로 개선하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다."

전반적으로 CHAMPION-NMOSD 시험에서 울토미리스의 안전성과 내약성은 이전 임상 연구 및 실제 사용과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았습니다. 가장 흔한 부작용(AE)은 코로나19, 두통, 허리 통증, 관절통 및 요로 감염이었습니다. 모든 COVID-19 사례는 심각하지 않았으며 Ultomiris와 관련이 없는 것으로 간주되었습니다.2

NMOSD 치료를 위한 Ultomiris에 대한 규제 신청도 현재 미국과 일본을 포함한 여러 보건 당국에서 검토 중입니다.

노트

NMOSDNMOSD는 면역 체계가 부적절하게 활성화되어 CNS의 건강한 조직과 세포를 표적으로 삼는 희귀 질환입니다.3,4 NMOSD 환자의 약 3/4은 항-AQP4 Ab+입니다. 즉, 특정 단백질에 결합하는 항체를 생성합니다. , 아쿠아포린-4(AQP4).10 이 결합은 면역 체계의 일부이며 감염에 대한 신체 방어에 필수적인 보체 시스템을 부적절하게 활성화하여 시신경, 척수 및 뇌의 세포를 파괴할 수 있습니다.3, 11,12

여성에게 가장 흔하게 영향을 미치며 30대 중반에 시작됩니다. 남성과 어린이에게도 NMOSD가 발생할 수 있지만 이는 훨씬 더 드뭅니다.13,14 NMOSD가 있는 사람들은 시력 문제, 극심한 통증, 방광/장 기능 상실, 비정상적인 피부 감각(예: 따끔거림, 따끔거림 또는 열/장 기능에 대한 민감성)을 경험할 수 있습니다. 추위) 및 조정 및/또는 움직임에 미치는 영향.5-7,15,16 NMOSD를 앓고 있는 대부분의 사람들은 발작이라고도 알려진 예측할 수 없는 재발을 경험합니다. 재발할 때마다 시력 상실, 마비, 때로는 조기 사망 등 누적된 장애가 발생할 수 있습니다.6-8 NMOSD는 다발성 경화증을 비롯한 다른 CNS 질환과는 별개의 질병입니다. 진단까지의 여정은 길 수 있으며 때로는 질병이 잘못 진단될 수도 있습니다.17-19